展示 mRNA 技術的全新演進，應對罕見病症
CDMO 與家長主導、患者為本的基金會攜手，將探索對抗 CDKL5 缺乏症的研發路徑
AGC Biologics 具備優越條件，可幫助 mRNA 計劃邁向臨床階段
德國海德堡, Nov. 11, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- CDKL5 缺乏症患者每天可能出現 40 至 60 次癲癇發作。為尋求這種罕見神經發育疾病的長期治療方案，一家生物製藥合約生產商將與一個由家長創立的基金會攜手開展早期信使核糖核酸 (mRNA) 研發。
鑒於針對罕見疾病的 RNA 藥物研發計劃寥寥可數，Child’s Cure Genetic Research 與 AGC Biologics 將攜手探索可行途徑，開發能夠模擬 CDKL5 基因所製造蛋白質的全新 mRNA 療法。這項以維持蛋白質水平為目標的療法，旨在減少癲癇發作、促進神經發育，並協助患者（當中許多是嬰幼兒）擺脫嚴重影響健康及發展潛能的衰弱症狀。
這項在 AGC Biologics 一站式 mRNA 解決方案內進行的早期概念驗證工作，將致力找出邁向臨床開發的最佳途徑。
mRNA 開拓罕見病新領域
細胞週期蛋白依賴性激酶樣 5 缺乏症是一種罕見的遺傳疾病，成因是 CDKL5 基因突變或缺失。目前針對這種疾病的治療往往僅限於輔助護理，不過基金會亦正探索一款正進行臨床試驗的小分子藥物。
對 Reyna Jogani 這樣的年幼患者而言，研發進展的步伐未能追上她的迫切需要，因為關鍵的 CDKL5 蛋白質是維持活動、學習、視覺及行為等日常腦部活動所必需，而她亟需及時獲得這種蛋白質。Reyna 的父親 Jainu Jogani 同時是 Child’s Cure 聯合創辦人，他積極迎接 mRNA 技術的急速發展及龐大潛力，而是次與 AGC Biologics 的合作，旨在為這種罕見疾病尋找可持續的治療方案。
針對雷特氏症及天使綜合症等罕見神經發育疾病的 RNA 項目亦正在研發當中。Child’s Cure 現正研究以 mRNA 治療 CDKL5 缺乏症，幫助推動這種方法應用於罕見疾病。
mRNA 療法將與基因療法相輔相成
透過這項計劃，Child’s Cure 將探索以 mRNA 作為一次性腺相關病毒基因療法的潛在互補方案，後者旨在針對突變或缺失的 CDKL5 基因。mRNA 療法的研發將探討如何提供持續的蛋白質替代輸注，並且為有不同需要的患者（包括不適合接受基因療法的患者）提供另一選擇。
「我從 CDKL5 缺乏症中領悟到，單一治療方法未必能滿足每位患者的需要。基因療法未必適合所有患者，而一次性治療的效果能維持多久仍是未知之數。」Jogani 表示： 「透過 mRNA 進一步投入互補療法，藉著可重複給藥、可靈活調整的方式支援持續的蛋白質替代物，從而補充缺失的 CDKL5 蛋白。我們定必不遺餘力，探索一切可能有用的方法。」
AGC Biologics 為早期 mRNA 計劃提供支援
2023 年，AGC Biologics 憑藉 40 年的微生物發酵經驗及擴充後的質體 DNA 能力，於德國海德堡研究中心開設全新的 mRNA 服務線。mRNA 工藝開發服務按每項 mRNA 的具體需要度身訂造方案，並可以提供由研發級別至 GMP 級別的 mRNA 供應。
AGC Biologics 首席商務官 Christoph Winterhalter 表示：「正如我們數十年來在其他治療模式上所建立的實力，我們全力為擁有 mRNA 候選藥物的開發商提供早期臨床專業支援，助他們將研發成績轉化為商業成果。這是市場的轉折點，讓 mRNA 正邁向個人化藥物及基因療法等嶄新領域。我們的專家團隊在業界首屈一指，足以為這股增長與擴張提供強而有力的支持。」
2025 年 11 月，AGC Biologics 宣佈將與 Repair Biotechnologies 合作，開發及生產一種新型 mRNA 療法，用於對抗動脈粥樣硬化斑塊的積聚；斑塊積聚是導致心血管疾病的主要因素，而心血管疾病正是人類的首要致命原因。
2027 年，AGC Biologics 亦將於位於日本橫濱的最新研究中心提供 mRNA 工藝開發及商業化生產服務。
常見問題 (FAQ)：
為何 Child’s Cure 在 CDKL5 缺乏症的基因療法以外同時探索 mRNA？
兩種方法旨在發揮不同的作用。AAV 基因療法旨在針對突變或缺失的 CDKL5 基因，而 mRNA 計劃則旨在提供患者所缺乏的 CDKL5 蛋白。Child’s Cure 探索 mRNA 作為潛在的互補或替代方案，原因是基因療法未必適合每位患者，而一次性基因療法的長期持久性仍有重大的疑問。可重複給藥的 mRNA 有望恢復 CDKL5 蛋白的生成，為患者提供另一種長期支援方式，惟有待進一步研發及臨床證據支持。
AGC Biologics 在罕見疾病療法方面有何經驗？
罕見疾病的環境錯綜複雜，患者人數稀少，療法開發需要創新及嶄新思維。專注攻克極罕見疾病的機構之所以選擇 AGC Biologics，是因為我們有能力支援非傳統的開發模式：
- AGC Biologics 是 Orphan Therapeutics Accelerator 的成員，該非牟利生物科技機構專注完成開發，並促成停滯不前的罕見疾病治療達致商業化應用。
- 2025 年，AGC Biologics 與公益公司 Rarity PBC 合作，為 Rarity 針對 ADA-SCID 的基因治療提供端到端生產服務；ADA-SCID 是一種免疫缺陷疾病，亦稱「泡泡嬰兒症」。
- WASKYRA 於 2025 年 12 月獲批後，Fondazione Telethon 成為首個獲 FDA 批准基因治療的非牟利組織，而 AGC Biologics 正是其指定生產商。
- AGC Biologics 已生產多款獲 FDA 批准並投入商業供應的療法，另有多項計劃正在審批中。這些優秀往績令 AGC Biologics 成為各類機構的理想夥伴，包括公益公司、非牟利機構，以至由公共計劃資助的機構。
AGC Biologics 在 mRNA 開發及生產方面有何經驗？
2023 年，AGC Biologics 於德國海德堡設立 mRNA 平台服務，當地早已設有歷史悠久的商業質體 DNA 業務，服務不同客戶。此項服務擴展除借助 pDNA 外，亦憑藉四十年的微生物生產經驗，發展其 mRNA 生產能力。
AGC Biologics 哪些研究中心提供 mRNA 服務？
AGC Biologics 於歐洲及亞洲提供 mRNA 開發及生產服務，地點為位於德國的海德堡 mRNA 卓越中心及位於日本的橫濱研究中心。
關於 Child's Cure Genetic Research
Child's Cure Genetic Research 是一個由家長創立的機構，致力研發創新的精準治療方案，造福患有罕見遺傳疾病的兒童。在尋求治癒方法的迫切需要驅使下，該機構展望未來每名兒童都能獲得具突破性的治療，為更美好的明天帶來希望。憑藉尖端研究及策略合作，Child's Cure 致力重塑兒科罕見疾病護理的未來。憑藉尖端研究，Child's Cure 致力重塑兒科罕見疾病護理的未來，並積極歡迎各方就其他兒科遺傳病症展開策略合作。
關於 AGC Biologics
AGC Biologics 是一間全球頂尖的生物製藥受託研究、開發與製造企業 (CDMO) ，我們致力與客戶及合作夥伴並肩合作，提供友好專業的服務，並始終秉持最高標準的服務理念。本公司提供世界一流，以哺乳類動物和微生物為基礎的治療性蛋白質、質體 DNA (pDNA)、信使核糖核酸 (mRNA)、病毒載體及基因工程細胞的開發和製造服務。公司的全球網路遍佈美國、歐洲及亞洲，於華盛頓州西雅圖、丹麥哥本哈根、德國海德堡、意大利米蘭及日本的千葉和橫濱均設有辦事處。AGC Biologics 為 AGC Inc. 生命科學業務部門 (Life Science Business) 旗下的機構。該生命科學業務部門營運 8 個生產設施，專注於生物製藥、先進療法、小分子活性藥物成分及農業化學品等領域。欲了解更多資料，請瀏覽 www.agcbio.com。
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AGC Biologics 媒體聯絡方式：kati.sills@agc.com
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